前景诱人的基因工程药物

基因的故事很多。科学家利用分子生物学的手段, 把药物产生的密码克隆出来, 然后把它组装到表达的载体当中, 再通过培养表达载体来制造药物。这种方法生产出来的药物叫基因药物。及至目前, 科学家们已经克隆了300多种人用蛋白药物的编码基因, 且有多种蛋白药物基因已经在宿主细胞中进行了显示。这些蛋白药物正在做对各种疾病治疗效果的检测, 有些已获准进入市场。这里仅介绍我国科学家在基因药物方面研制的几个片段。

用来加速伤口愈合

不知大家有没有发现, 那些小猫、小狗的四肢受伤后, 它们都会本能地不断舔伤口。奇怪, 经过口舔伤口, 它们的伤口很快就愈合了。但这种现象引起了科学家的好奇:难道动物唾液中含有使伤口愈合的相关成分吗?

20世纪60年代初, 科学家果真从小鼠颌下腺中分离到表皮生长因子, 并且发现人表皮生长因子主要生成于肾脏, 可促进皮肤和神经元细胞生长和分化, 在胚胎发育中起重要作用。于是, 国外科研机构纷纷从人尿液中研制提取人表皮生长因子的方法, 但成本高、产率低, 因而从80年代起, 科学家们转而用基因工程生产重组人表皮生长因子。

然而, 这个可望攻克皮肤慢性溃疡和糖尿病溃疡等顽疾的新药, 被我国科学家研制成功了, 它叫“重组人表皮生长因子”。经临床3000例病人试用, 有效率逾86%。据介绍, 我国科学家创新建立了能让重组人表皮生长因子高效分泌和表达的系统, 每升培养基可产生重组人表皮生长因子近200毫克, 达到国际先进水平。这种重组人表皮生长因子活性高, 临床无毒副作用, 用于治疗烧伤病人2天就开始显效, 对治疗各种外伤、慢性皮肤溃疡、角膜损伤与溃疡等疗效显著。目前, 科学家们正在继续研究, 使该药用于治疗胃和十二指肠粘膜溃疡。

可改善糖尿病的治疗

据2001年年底的调查, 我国糖尿病发病率为3.6%, 其中90%以上为Ⅱ型糖尿病。Ⅱ型糖尿病又被称“非胰岛素依赖型糖尿病”, 其临床表现的症状大多数是与机体产生胰岛素抗性、自身分泌的胰岛素量少等有关。就世界范围而言, 现在治疗Ⅱ型糖尿病以磺酰脲类药物为主, 该药的副作用很大, 长期使用会因为胰岛素过渡分泌而导致胰岛β细胞衰竭, 因而每年有10%的患者由于治疗失效而改用其他类药物 (多为胰岛素) 。

科学家指出, 糖尿病致病可能是多基因引起的, 若用基因“激活”胰岛素受体下游信号、增加胰岛素敏感性就有可能实现对该病的治疗。他们通过80只大白鼠进行动物实验证实了这一点, 用基因药物注入这些动物体内, 结果发现大白鼠胰岛素抵抗指标明显减轻, 糖尿病症状发生了显著改善。专家们还惊喜地发现, 实验大白鼠的血压下降了20毫米汞柱, 尿液和肾脏结构近15项指标检测均正常。这就告诉人们一个信息, 困扰人类健康的糖尿病可望通过基因药物进行治疗。

我国科学家研制成功的基因工程多肽药物, 是一种促胰岛素分泌肽, 它能改善受体细胞对胰岛素的敏感性, 有助于治疗胰岛素抗性;它的降糖作用只发生在较高血糖浓度下, 从而避免了胰岛素过度分泌导致的低血糖发生, 因此可以长期安全使用, 是一种充满市场前景的基因药物。

变蔬菜水果为“天然药物”

进入20世纪90年代, 一些发达国家开始利用转基因动物来生产基因工程药物。科学家通过改变动物体内的一些基因“密码”, 把牛、羊、猪等普通动物转变成能够“生产”药物的动物, 然后从这些动物分泌的乳汁中提取难以用化学方法合成的药物。一旦转基因成功, 这些动物就如同一座座高效的“动物药厂”, 人们从中便能提取大量急需的贵重药物。

与些同时, 转基因植物制药也已悄然登场。由于植物细胞比动物细胞的基因更容易制成“杂合瘤”, 且高等植物有数百万种之多, 从理论上说, 转基因植物制药更具广阔前景。更有意思的是, 美国已产生出可预防霍乱的土豆疫苗和番茄疫苗, 人们今后只要吃一份红烧土豆或喝一碗番茄汤就可以起到预防霍乱的作用。目前, 美国和墨西哥的研究人员正在联手开发香蕉疫苗, 这种疫苗不久将会成为孩子们所喜爱的口服防疫药。

令人兴奋的是我国科学家, 他们也正在为西红柿做着各式各样的“基因手术”, 使蔬果成为“天然药物”功能食品, 可用来治病。生病了, 也许不必打针, 也用不着吃药, 只要随口来上几个水果就行。

研究人员首先要将某种特定蛋白植入普通西红柿, 经多代繁殖, 使被转入的基因逐步稳定化, 并最终成为一个独立的番茄品系。这时, 这些番茄家族新成员就可以从实验室大步走向田间大规模繁衍。首批问世的药物西红柿将分别用于治疗高血压、血友病和骨质疏松症。对于一些重症患者, 西红柿疗法也许还不能完全替代传统药物治疗, 但它们至少能起到“神奇”的辅助疗效。

一种名为抗乙肝的西红柿也已在中国农科院生物技术研究中心培育成功, 目前正处于环境释放阶段。虽然它不能治愈乙肝, 但只要一年吃上几个, 就能完全代替乙肝疫苗注射。预计到2004年底, 这种“疫苗水果”将首先亮相于全国20个大城市的超市, 每个西红柿售价约为2元。

可以预见, 用不了很长时间, 酸甜可口的番茄就将正式升格为人见人爱的“天然药物”。对于病人而言, 吃药将变成一种品尝美味的享受。