第一篇：开放基因范文
基因突变和基因重组
1.基因突变从根本上说改变了生物的( )
A.遗传密码 B.遗传信息 C.遗传性状 D.遗传规律 2.人体下列细胞中不容易发生基因突变的是( )
①神经细胞 ②皮肤生发层细胞 ③精原细胞 ④次级精母细胞 ⑤骨髓造血干细胞 A.③④ B.②④ C.②⑤ D.①④
3.长期接触X射线的人群，后代遗传病的发病率明显提高原因是( ) A.生殖细胞发生了基因突变 B.生殖细胞发生了基因重组 C.体细胞发生了基因突变 D.生殖细胞发生了基因交换
4.用紫外线照射某细菌红色菌落，12天后培养基上出现了一个白色菌落。把白色菌落转移到培养基上培养，长出的菌落都是白色的。白色菌落的出现是由于( ) A.染色体变异 B.基因重组 C.自然突变 D.人工诱变
5.(2010年泰州模拟)某种群中发现一突变性状，连续培养到第三代才选出能稳定遗传的纯合突变类型，该突变为( )
A.显性突变(d→D) B.隐性突变(D→d) C.显性突变和隐性突变 D.人工诱变 6.基因突变是生物变异的根本来源。下列关于基因突变特点的说法正确的是( ) A.无论是低等还是高等生物都可能发生突变 B.生物在个体发育的特定时期才可发生突变
C.突变只能定向形成新的等位基因 D.突变对生物的生存往往是有利的 7.(2010年淄博高一检测)有关基因突变的下列说法，不正确的是( ) A.基因突变是可遗传的变异的根本来源
B.基因突变可以产生新基因，同时产生新的基因型
C.A基因可以突变成a
1、a
2、a3„,同样a基因也可以突变成A
1、A
2、A3„
D.基因中一个碱基对发生改变，则一定发生了基因突变，并一定能改变生物的性状 8.(2010年广州高一检测)下面是某基因的部分碱基序列，该片段所编码蛋白质的氨基酸序列为“—异亮氨酸—精氨酸—谷氨酸—丙氨酸—天冬氨酸—缬氨酸—”(异亮氨酸的密码子是AUA)。如果箭头所指碱基对A—T缺失，该片段所编码的氨基酸序列为( )
↓
—ATACGGGAGGCGGATGTC— —TATGCCC TCCGCCTACAG—
↑
A.—异亮氨酸—精氨酸—谷氨酸—丙氨酸—天冬氨酸— B.—异亮氨酸—精氨酸—谷氨酸—丙氨酸—谷氨酸— C.—精氨酸—谷氨酸—丙氨酸—天冬氨酸—缬氨酸— D.—亮氨酸—精氨酸—谷氨酸—丙氨酸—缬氨酸—
1
9.下列情况引起的变异属于基因重组的是( ) ①非同源染色体上非等位基因的自由组合
②一条染色体的某一片段移接到另一条非同源染色体上 ③同源染色体的非姐妹染色单体之间发生局部交换 ④DNA分子中发生碱基对的增添、缺失和改变
A.①② B.③④ C.①③ D.②④ 10.下列关于基因重组的叙述，正确的是( )
A.有性生殖可导致基因重组 B.等位基因的分离可导致基因重组
C.非等位基因的自由组合和互换可导致基因重组 D.无性生殖可导致基因重组 11.(1)基因突变，从发生突变的时间看，都发生在_______;从发生突变的概率来看，都是________;从发生突变的方向来看，都是________;从突变与生物的利害关系看，都是________。
(2)基因突变按照发生的部位可分为体细胞突变和生殖细胞突变，若是前者，应发生在______分裂的______期;若是后者，则发生在________分裂______期。
(3)一株世代都是开红花的植物，在一次突然性冰冻后，在一个枝条上出现了一朵白花，白花传粉后所结的种子种下去长成的植株都开白花。该白花是来自于_______，其原因是_________，使发育成该花芽的细胞在________时发生差错，从而使________的分子结构发生了改变。
12.我国将大麦、青椒、萝卜等纯系种子和大蒜无性系种子放入卫星中搭载，2.5克苎麻种子搭载“神舟”飞船在太空周游了6天零18个小时后，返回地球，已经有上百种被子植物的种子遨游太空。返回地面的种子，经过反复实验，抗病番茄、大型青椒、优质棉花、高产小麦等相继诞生。请回答：
(1)植物种子太空遨游返回地面后种植，往往能得到新的变异特征。这种变异的来源主要是植物种子经太空中的______辐射后，其________发生变异。
(2)试举出这种育种方法的优点之一是:__________________________________。 13.某玉米品种高产，但由于茎秆较高易倒状，而造成减产。在某玉米田中偶然发现一株矮秆高产的玉米，请设计实验来探究这株玉米矮秆性状是受环境影响还是基因突变的结果。
(1)实验步骤：①第一步：分别从矮杆玉米和高秆玉米上取茎尖分别记作A、B进行______，获得试管苗。
②第二步：_____________，观察并记录结果。 (2)预测结果及结论
①若A和B茎的高度相同，则_________________________________。 ②________________________________。
(3)若此株玉米来自基因突变，说明了基因突变有何意义?
(4)若此株玉米来自基因突变，则可通过_____________技术获得快速大量繁殖。 (5)田中收获的玉米种子，来年能否直接种植，为什么?
基因突变和基因重组答案
1.B 2.D 3.A 4.D 5.A 6.A 7.D 8.B 9.C 10.A 11. 答案：(1)细胞分裂间期 较低突变频率 不定向的 多数对生物有害，少数有利
(2)有丝 间 减数第一次 间
(3)基因突变 外界条件剧烈变化 细胞分裂过程中DNA分子复制 基因 12. 答案：(1)宇宙射线等 遗传物质(DNA或基因)(2)变异频率高，加快育种速度，大幅度改良某些性状 13. 答案：(1)①植物组织培养 ②在相同且适宜条件下培养
(2)①为不可遗传变异(由环境影响产生的) ②若A比B矮，则矮秆玉米的出现为基因突变 (3)基因突变为新品种的培育提供原材料。 (4)植物组织培养
(5)不能，因为玉米为杂交种，后代会发生性状分离。
2
第二篇：基因突变与基因重组反思
《基因突变与基因重组》一节课后反思
参赛单位：青海省民和高级中学
参赛人：魏向阳 昨天讲授的《基因突变与基因重组》
(一)基因突变，基本上向学生讲明了基因突变中的一些基本概念、基本知识点，但在教学过程中仍有很多问题，现将自己的教学反思总结如下：
1、在课标的要求和现实中的差距有点让自己迷茫，比如本节课基因突变与基因重组两点内容要求是一个课时，但在现实讲解中要将基因突变讲解清楚就得一个课时的时间，这些问题在新课改中比较突出比如我们本模块中的“DNA是主要的遗传物质”一节像我自己教授的话就得2个课时但课标要求是1课时。
2、设计和课本的排列有较大差别，这就要求学生要在课前做好充分的准备，但这节课之前对学生的课前指导性教学是空白，这就导致课堂中有一部分学生在这节课后收获甚微。
3、在教学细节上也存在某些问题，比如在探究问题时给学生的思考时间少、侯答时间短、急于获得想要的结果而对存在的其他解答没有重视和解决;提示性过强的、没有意义的问题还是会在课堂上出现。
4、对于课堂中时间的分配上还是存在问题，对重点内容的探讨时间明显压缩。这样教学质量也受到了影响。
5、对于全体学生的关注度还不够，可能不了解的原因在课堂中其实并没有对学生实现分层教学。
以上我从教学当中的大的方面进行了反思，接下来对教学环节进行详细的分析。
1、在新课引入的时候，由于时间限制的问题，没有深入分析本章节的知识构架(如可遗传变异与不可遗传变异的引出)，可能会对学生知识体系的构建产生问题。
2、在引出基因突变原因时候，还是没有向学生明确提出的意图，虽然在课堂中强调了“细胞癌变”是基因突变的一种类型，但没有将意图很明确起来，可能使有些学生生成这样的知识点“基因突变后细胞就会癌变”。
3、在以往的教学中发现学生在对生物突变不定向性的理解中存在很大的问题，所以想通过学生的自主活动来加深理解和印象。但在实践中还是有些匆促，没有从显性基因和隐性基因的碱基对排列顺序中去本质分析，这是比较遗憾的一点。
4、在推导基因突变的生物学意义时，可能有点匆促。
第五章基因突变及其他变异 第一节 基因突变和基因重组
教 学 反
思
姓名：魏向阳
参赛科目：高中生物
单位：青海省民和县高级中学
第三篇：基因突变和基因重组(1)
1.患镰刀型细胞贫血病的根本原因是(
A. B. C. D.控制合成血红蛋白分子的DNA
2.某种自花传粉植物连续几代只开红花，一次偶然开出一朵白花，该花的各自交后代全开白花，其原因是( ) A.基因重组 B. C.基因互换 D.基因突变 3.现今生物种类极其多样的原因是( ) ①基因重组 ②基因突变 ③染色体变异 ⑥细
A.①②③ B. C.①⑤⑥ D. 4.下列各项中产生新基因的变异是( ) A.基因重组 B. C.染色体变异 D. 5.下列各项中既是伴性遗传又是突变性状的是( ) A.镰刀型细胞贫血病 B. C.人的色盲 D.
6.人类ABO血型系统由等位基因Ii控制，I基因由于基因突变，分为IA和IB两个等显性基因。若父母血型为A型和O型，则子女为( ) A.全部A型 B.AB型或O C.A型或O型 D.B型或O型 7.下列叙述中，不属于诱变育种优点的是( ) A. B. C. D.
8.下列实例中，能够说明突变对生物本身的利与害具有相对性的是() A. B.晚熟水稻中出现早熟植株 C. D.高粱作物中出现雄性不育株 9.下列关于基因突变的叙述正确的是( )
A.在DNA转录的过程中，碱基排列顺序发生差错，改变了遗传信息，从而产生
B.基因突变在生物界中普遍存在，但在自然状态下，突变的频率是很低的 C.基因突变具有不定向性，一个基因可以向任何方向突变，产生一个以上的等 D.
10.进行有性生殖的生物其子代之间总是存在着一定差异的主要原因是( )
A.基因重组 B.基C.染色体变异 D.生活条件改变 11.卵原细胞染色体复制过程中不会发生( ) A.解旋和子链合成 B. C.基因重组 D. 12.杂交育种的主要理论依据是( ) A.基因突变 B. C.染色体变异 D.基因分离 13.人类的基因重组发生在( )
A.有丝分裂过程中 B. C.减数第一次分裂 D.
14.一个碱基对可加到DNA分子或从DNA分子上除去，这种生物体DNA碱基顺序的变化是( ) A.基因重组 B. C.基因突变 D.不遗传的变异 15.下列不属于基因突变引起的变异是( )
A. 果蝇的白眼 B. 血友病 C. 短腿安康羊 D. 猫叫综合征
16.生物变异的根本来源是 ( ) A. 基因重组 B. 染色体数目变异 C. 染色体结构变异 D. 基因突变 17.生物界是千姿百态，多种多样的，这都要建立在生物丰富变异的基础上.生
物丰富的变 异主要来源于( ) A.基因重组 B.基因突变 C.染色体变异 D.环境变化
18. 基因重组发生在( ) A.减数分裂形成配子的过程中 B.受精作用形成受精卵的过程中
C.有丝分裂形成子细胞的过程中 D.通过嫁接，砧木和接穗愈合的过程中 19. 下面列举的生物是伴性遗传又是突变性状的是 ( ) A.豌豆的圆粒 B.人的红绿色盲 C.人的糖尿病 D.人的白化病 20.人患镰刀型细胞贫血症的根本原因是 ( )
A.变形了的红细胞阻塞血管 B. 血红蛋白中某个氨基酸发生了改变 C. 变了形的红细胞破裂 D. 血红蛋白中某个基因发生了改变
21. 一对夫妇所生子女中,性状差别甚多,这种变异主要来自于( ) A. 基因重组 B. 基因突变 C.染色体变异 D. 环境的影响
22. 下列那项是可遗传的变异( )
A. 用甲状腺激素制剂来喂蝌蚪,发育的青蛙体型小得多 B. 由于水肥充足,番茄果实长得特别 C. 由于食物缺碘,引起大脖子
D. 果蝇红眼个体,后代出现白眼性状
23. 一个碱基可加到DNA分子上或从DNA分子上除去,这种生物体DNA碱基数目的变化是( )
A.细菌转化 B.基因自由组合 C.基因突变 D. 等位基因分离 24.在一块栽种红果番茄的田地里,发现有一株番茄结的果是黄色的,这是因为该株番茄( )
A. 发生基因突变 B. 发生染色体畸变 C. 发生基因重组 D. 生长环境发生变化
25.从遗传物质的结构看,基因突变是指( ) A. 元素组成的变化 B. 核苷酸组成的变化 C. 化学结构碱基的变化 D.空间结构的构型变化
第四篇：基因突变与基因重组教学反思
建构主义学习理论认为：在学习的过程中，获得知识的多少取决于学习者根据经验去建构有关知识的能力，而不取决于学习者记忆和背诵教师讲授内容的能力。对知识的真正理解只能是学习者自身基于自身的经验背景建构起来的。要想让学生获得更多.更牢固的知识，必须调动学生的积极性，让其主动探索.体验，仅仅依靠语言的传递是不够的。生物学科属于自然科学学科，在学习的过程中，根据新课标要求，要积极倡导探究式学习，从而提高学生的学习能力，培养研究精神。本节知识非常抽象，在学习时一定注意从现象开始，追根溯源，联系所学过的有关知识去理解基因突变这个概念。
(1)在学习基因重组的概念时，应联系减数分裂的染色体变化。同时注意与基因突变进行比较，可采用列表方式，使两种变异之间的区别与联系更加清晰。
(2)在学习基因突变时，重点是带领学生学习基因突变的基本概念，研究内涵即基因结构的改变，外延是碱基对的增添.缺失和替换。结合基因的结构和基因对性状控制的相关知识，教师以多种多样的教学方式让学生自己研究基因突变是否一定会带来性状的改变。 在学习基因突变的本质时，要联系DNA复制和基因表达的有关知识。在DNA复制过程中，DNA分子的解旋使碱基对暴露，因而使碱基对易发生替换.增添或缺失引起基因突变。突变后的基因成为一个新的基因，即原基因的等位基因。该基因在表达时，由于引起mRNA上密码子的改变使组成蛋白质的氨基酸种类和数目都可能发生变化，生物体的性状也可能发生改变。但由于一种氨基酸有多种密码子，所以基因发生突变后，所编码的氨基酸也可能不发生改变。
(3)任何事件的发生总是有内因和外因在共同起作用，基因突变也不例外。引起基因突变的外界因素有三类：物理因素.化学因素和生物因素。对于这三种因素的作用，我们可以通过分析一些实例来进行归纳总结。
反思人：生物组张运
第五篇：基因工程之基因治疗
基因治疗
摘要：
生物技术在生命科学领域扮演者重要的角色，基因治疗在治疗方面，将新的遗传物质转移到某个个体的体细胞内使其获得治疗效果;在基因工程方面，将正常的有功能的基因置换或增补缺陷基因。近些年来，已对若干人类单基因遗传病和肿瘤开展了临床的基因治疗。基因治疗作为治疗疾病的一种新手段，正愈来愈受到人们的重视和关注。
关键词：基因工程
基因治疗
基因
一、基因治疗的历史
随着DNA双螺旋结构的发现和以DNA重组技术为代表的现代分子生物学技术的发展以及人类对疾病认识的不断深入，越来越多的证据证明，多种疾病与基因的结构或功能改变有关，因而萌生了从基因水平治疗疾病的念头和梦想。
早在1968年，美国科学家发表了“改变基因缺损：医疗美好前景”的文章，首次在医学界提出了基因疗法的概念。1989年美国批准了世界上第一个基因治疗临床试验方案。1990年美国NIH的Frenuch Anderson博士开始了世界上第一个基因治疗临床试验，用腺苷酸脱氨酶基因治疗了一位ADA基因缺陷导致的严重免疫缺损的四岁女孩，并获得成功[1]。
1994年美国科学家利用经过修饰的腺病毒为载体，成功地将治疗遗传性囊性纤维化病的正常基因cfdr 转入患者肺组织中。2000年，法国巴黎内克尔儿童医院利用基因治疗，使数名有免疫缺陷的婴儿恢复了正常的免疫功能，取得了基因治疗开展近十年最大的成功[2]。
2004年1月，深圳赛百诺基因技术有限公司将世界第一个基因治疗产品重组人p53抗癌注射液正式推向市场，这是全球基因治疗产业化发展的里程碑[3]。迄今报道已有数千例基因治疗患者，病种主要是恶性肿瘤、艾滋病、血友病B、病毒性肝炎等等。
二、基因治疗的概念
基因治疗是指向有功能缺陷的细胞补充相应的基因，以纠正或补偿其基因缺陷，从而达到治疗的目的。
广义的说，基因治疗就是应用基因或基因产物治疗疾病的一种方法。狭义的说，基因治疗是把外界的正常基因或治疗基因，通过载体转移到人体的靶细胞，进行基因修饰和表达，治疗疾病的一种手段。
三、基因治疗应具备的条件
1、选择适当的疾病，并对其发病原理及相应基因的结构功能了解清楚。
2、纠正该病的基因已被克隆，并了解该基因表达与调控的机制与条件。
3、该基因具有适宜的受体细胞并能在体外有效表达。
4、具有安全有效的转移载体和方法，以及可供利用的动物模型。
四、基因治疗的途径
1、体外法(ex vivo)
在体外用基因转染病人靶细胞，然后将经转染的靶细胞输入病人体内，最终给予病人的疗效物质是基因修饰的细胞，而不是基因药物。
2、体内法(in vivo)
直接将外源DNA注射到机体内，使其在体内表达发挥治疗作用。体内法比体外法更简单和经济，疗效也比较确切，常用的体内基因直接转移手段有病毒介导、脂质体介导和基因直接注射等。
五、基因治疗方法
1、基因置换
用正常基因在原位替换致病基因，使细胞DNA完全恢复正常状态。
2、基因修复
将致病基因的突变碱基序列纠正，使正常部分予以保留。
3、基因修饰
又称基因填补。将目的基因导入病变细胞或其它细胞，目的基因的表达产物能够修饰缺陷细胞的功能或使原有的某些功能得以加强。
4、基因失活
利用反义RNA、核酸或肽核酶等反义技术及RNA干涉等能特异性地封闭基因表达的特性，抑制一些有害基因的表达，以达到治疗基因的目的。
5、免疫调节
将抗体、抗原或细胞因子的基因导入病人体内，改变病人免疫状态，从而达到预防和治疗疾病的目的。
六、基因治疗的重要过程
1、目的基因的选择和制备
对于遗传病，只要已经研究清楚某种疾病的发生是由于某个基因的异常所引起的，其野生型基因可被用于基因治疗。
对于病毒病，所选择的靶基因应在病毒的生活史中起重要的作用并且该序列是特异性的。确定目的基因后，多采用PCR等技术制备目的基因。
2、靶细胞的选择
选择靶细胞时要考虑：①细胞容易获得，并且生命周期较长;②最好是组织特异性细胞;③离体细胞较易受外源基因转化;④离体细胞经转化和一定时间培养后再植回体内，仍较易成活。
常用的靶细胞有：造血细胞、皮肤纤维细胞、肝细胞、血管内皮细胞、淋巴细胞、肌肉细胞、肿瘤细胞等。许多遗传病与造血细胞有关，故可用于如β地贫、严重复合免疫缺陷病等的基因治疗。皮肤成纤维细胞易于移植和从体内分离，又可在培养中生长，并易存活，故有人用之于乙型血友病的基因治疗。
有不少遗传病表现了肝细胞功能缺陷，因此，在家族性高胆固醇血症的治疗中，有将低密度脂蛋白(LDL)受体基因转移至肝细胞的尝试。在动物实验中已证明：β-半乳糖苷酶基因、ADA基因、小肌营养不良蛋白基因都已证明能在肌细胞中表达。
生殖细胞基因治疗是指将正常基因转移的患者的生殖细胞或者早期胚胎，使其发育成正常个体。体细胞基因治疗是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。
3、转移载体的选择与细胞转染
转移载体分为两大类：病毒载体和非病毒载体。
病毒载体必须具备的条件有携带外源基因并能包装成病毒颗粒;介导外源基因的转移和表达;对机体不治病。病毒载体包括逆转录病毒载体、腺病毒载体、腺相关病毒载体、慢病毒载体等。非病毒载体包括裸DNA、脂质体、多聚体、分子偶联体。非病毒方法有磷酸钙沉淀法、脂质体转染法、显微注射法等。
基因转移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用为基因转移的载体。常用的有反转录病毒载体和腺病毒载体。转移的基本过程是将目的基因重组到病毒基因组中，然后把重组病毒感染宿主细胞，以使目的基因能整合到宿主基因组内。
将目的基因导入靶细胞的方法分为：病毒感染、显微注射、电穿孔、化学转染试剂等。
4、外源基因的表达与检测
在筛选出转化子后还需鉴定转染细胞中外源基因的表达状况。常用的方法有：原位杂交、Northern杂交、RNA打点杂交、免疫化学组织染色等。流式细胞仪是一种较为客观准确的仪器。可用于定量分析外源基因的表达状况。
七、基因治疗的种类及应用
1、遗传病的基因治疗
1990年9月14日，对一位腺苷脱氨酶缺乏症的女童进行首例基因治疗。该病临床表现为严重的免疫功能低下，因为腺苷脱氨酶使淋巴细胞中脱氧腺苷脱氨成为脱氧肌苷，最后代谢为尿酸，排出体外。而该酶缺乏时，脱氧腺苷不能脱氨，在细胞内大量堆积，造成淋巴细胞死亡，机体免疫功能缺乏。
虽然可以替换腺苷脱氨酶，但效果很有限。脐带血含有丰富的干细胞。目前，研究人员正在用取自脐带血液并改变了基因的干细胞，对三个刚出生不久的患有脱氨酶缺乏症的婴儿进行治疗。
治疗过程如下：将病人麻醉后，取出病人的骨髓液，分离淋巴细胞;将淋巴细胞与携带有腺苷脱氨酶基因的逆转录病毒混合培养，经病毒感染使腺苷脱氨酶基因进入淋巴细胞;清洗淋巴细胞，去除多余的病毒。筛选鉴定淋巴细胞中腺苷脱氨酶基因的表达，将带有此基因的淋巴细胞输回到病人体内;密切观察病人各项免疫指标的变化。
2、肿瘤基因治疗
肿瘤的发生是由于某些元癌基因的激活、抑癌基因的失活及凋亡相关基因的改变从而细胞增殖分化和凋亡失调。针对肿瘤发生的遗传学背景，将外源性目的基因引入肿瘤细胞或其它体细胞内以纠正过度活化的基因或补偿缺陷的基因，从而达到治疗肿瘤的目的。
3、病毒病的基因治疗
以病毒性肝炎为例，其病原体是肝炎病毒，包括甲型肝炎病毒、乙型肝炎病毒、丙型肝炎病毒、丁型肝炎病毒、戊型肝炎病毒。
无论哪种病毒引起的急性或慢性病毒性肝炎，都是因为病毒基因的复制、表达、病毒抗原诱发机体的免疫病理反应而引起肝脏的炎症反应和损坏。所以治疗的根本方法是阻断、抑制甚至是清楚肝炎病毒。采用核酶、反义寡核苷酸、显性失活突变体等方式均可抑制HBV或HCV病毒的基因复制和表达。
八、基因治疗所面临的问题
基因导入系统缺乏靶向性，效率较低。以腺病毒为载体的p53基因转移治疗恶性肿瘤的方案中，只能直接将腺病毒注射到肿瘤局部。若静脉注射，病毒颗粒将很快被清除。真正能够到达肿瘤组织的很少，难以达到治疗效果，且增加了副作用。
针对遗传性疾病的基因治疗方案大多数采用逆转录病毒载体，其插入或整合到染色体的位置是随机的，有引起插入突变及细胞恶性转化的潜在危险。而理想的基因治疗方案应该是在原位补充、置换或修复，或者将治疗基因插入到宿主细胞染色体上不致病的安全位置。
理想的基因治疗应能根据病变的性质和严重程度不同，调控治疗基因在适当的组织器官内和以适当的水平或方式表达。但目前还不能达到这一指标。主要是因为现有的基因导入载体容量有限，不能包容全基因或完整的调控顺序，同时人们对导入的基因在体内的转录调控机理的认识有限。
九、对基因治疗的展望
基因治疗是21世纪医药领域的重大突破。随着分子病理学、分子生物学等相关学科的发展，治疗的策略日益丰富，其中许多方案已进入临床试验或实施阶段，成为临床上重要的辅助治疗手段。同时，治疗所针对的疾病也从早期的单基因遗传病扩展到肿瘤、病毒性疾病、心血管病等严重威胁人类健康的疾病。
在基因导入载体方面出现了两大主流：一是非病毒载体系统;二是病毒载体系统。由于非病毒系统导入基因的效率相对较差，故在基因治疗临床试验中的使用率不到百分之二十;但非病毒载体的生物安全性较好，特别是靶向性的脂质体。靶向性的多聚物的出现结合电泳冲、超声等新技术，明显提高了导入效率和靶向性，是今后非病毒载体发展的重要方向[4]。
基于同源重组和基因定点纠错原理，在DNA水平的原位修复是遗传性疾病基因治疗的理想措施[5]。作为生物技术发展的前沿，基因治疗为疑难杂症提供解决办法，为人类健康带来不可估量的利益。
基因治疗的手段越来越多地应用到诸如病毒性传染病的疾病治疗。除此之外，基因治疗将多种疾病预防的有效措施之一。有研究发现腺相关病毒AAV8是目前最有效的基因传递载体，可高效地将外源基因传递到肌肉和心脏[6]。
目前，基因治疗已经从盲目阶段进入了理想化阶段。尽管基因治疗仍存在安全性、伦理性等多种多样的问题，但我们相信，随着科学研究的深层次进行，随着人们知识水平的提高，以及基因治疗的普及，基因治疗必将会得到更加广泛、更加科学的应用。
[参考文献]
1、Anderson W F,Blaese R M,Cluver K,et al.The ADA human gene therapy clinical protocol:points to consider responce with clinical protocol.Hum Gene Ther,1990,1:331-362
2、Cavazzana-Calvo M,Hacein-Bey S,de Saint Basile G,et al.Gene therapy of human severe combined immunodeficiency(SCID)XI disease,2000,288(5466):669-672
3、Pearson S,Jia H,Kandachi K.China approves first gene therapy.Nat Biotechol,2004,22(1):3-4
4、El-Aneed A.An overview of current delivery systems in cancer gene therapy.J Control Release,2004,94:1-4
5、Wu X S,Liu D P,Liang C C.Prospects of chimeric RNA-DNA oligonucleotides in gene therapy.J Biomed Sci,2001,8(6):439-445
6、Wang Z,Zhu T,Qiao C P.Adeno-assoiated virus serotype 8 efficiently delivers in genes to muscle and heart.Nat Biotechnol,2005,23(2):321-328